Autorin: Dr. Heike Thüring-Nahler | Diplom-Biologin, Vita 34
Spina bifida: Intrauterine Therapie eröffnet neue Perspektiven in der Behandlung dieser komplexen Fehlbildung. Trotz erfolgreicher Folsäureprävention bleibt die Spina bifida mit schweren neurologischen Langzeitfolgen eine klinisch relevante Herausforderung. Die intrauterine Operation verbessert wichtige Outcomes, kann jedoch bereits entstandene Nervenschäden nicht rückgängig machen.
Neue Ansätze nutzen Stammzellen aus Plazenta und Nabelschnur, um das fetale Rückenmark zu schützen und Regeneration zu fördern. Erste klinische Studien mit PMSCs zeigen Sicherheit und neuroprotektive Effekte. Tiermodelle und postnatale Anwendungen bestätigen das Potenzial mesenchymaler Stromazellen. Für Gynäkolog:innen und Hebammen gewinnen perinatale Gewebe daher an Bedeutung und könnten künftig therapeutisch relevante Ressourcen darstellen. Damit rückt die intrauterine Therapie der Spina bifida zunehmend in den Fokus innovativer Behandlungsstrategien.
Inhalt:
- Spina bifida: Intrauterine Therapie im Kontext einer komplexen Fehlbildung
- Grenzen der intrauterinen Therapie bei Spina bifida
- Plazenta-abgeleitete mesenchymale Stromazellen – erste klinische Anwendung
- Umbilikale MSCs im Tiermodell – Proof of Principle
- Postnatale MSC-Therapie ergänzt die intrauterine Therapie bei Spina bifida
- Relevanz der intrauterinen Therapie für Geburtshilfe und Hebammen
- Zukunft der Spina bifida: Intrauterine Therapie und regenerative Medizin
- Fazit
- Quellen
Spina bifida: Intrauterine Therapie und neue Perspektiven durch Stammzellen aus Plazenta und Nabelschnur
Spina bifida: Intrauterine Therapie im Kontext einer komplexen Fehlbildung
Die Spina bifida ist eine angeborene Fehlbildung des Neuralrohrs, die in der 3.–4. Embryonalwoche entsteht. Die schwerste Form, die Myelomeningozele (MMC), geht mit einer offenen Rückenmarksläsion einher. Durch den unvollständigen Neuralrohrverschluss kommt es zu einer Exposition neuraler Strukturen gegenüber dem intrauterinen Milieu.
In Deutschland liegt die Prävalenz bei etwa 1 von 1.000 Kindern. Durch die flächendeckende Empfehlung zur Folsäureprophylaxe konnte die Inzidenz deutlich gesenkt werden – dennoch bleibt die Erkrankung klinisch bedeutsam.
Typische Langzeitfolgen sind:
- motorische Defizite bis zur Paraplegie
- neurogene Blasen- und Darmfunktionsstörungen
- Hydrozephalus
- kognitive Einschränkungen
Pathophysiologisch wird die sogenannte Two-Hit-Hypothese diskutiert:
- Primäre Fehlbildung des Neuralrohrs
- Sekundäre intrauterine Schädigung durch Fruchtwasserexposition und mechanische Traumatisierung
Gerade der zweite Schaden stellt einen potenziell therapeutisch beeinflussbaren Ansatz dar.
Grenzen der intrauterinen Therapie bei Spina bifida
Seit der MOMS-Studie ist die pränatale operative Versorgung der MMC ein etablierter Therapieansatz. Die intrauterine Defektdeckung reduziert signifikant:
- die Notwendigkeit einer ventrikuloperitonealen Shuntanlage
- die Ausprägung der Chiari-II-Malformation
Dennoch bleiben funktionelle Einschränkungen bestehen: In der MOMS-Kohorte waren 58 % der pränatal operierten Kinder nicht selbstständig gehfähig.
Die mechanische Defektdeckung schützt das Rückenmark vor weiterer Schädigung – bereits eingetretene neuronale Verluste können jedoch nicht regeneriert werden.
Hier setzt die regenerative Medizin an.
Plazenta-abgeleitete mesenchymale Stromazellen – erste klinische Anwendung
In der 2026 im Lancet publizierten Phase-1-Studie (CuRe Trial) wurden erstmals lebende Stammzellen im Rahmen der fetalen MMC-Reparatur eingesetzt [1] .
Dabei wurden allogene plazenta-abgeleitete mesenchymale Stromazellen (PMSCs) auf ein Matriximplantat aufgebracht und direkt auf das exponierte Rückenmark appliziert.
Ergebnisse der ersten sechs behandelten Fälle:
- technisch durchführbar
- keine zellassoziierten Nebenwirkungen
- keine Wundheilungsstörungen
- keine Tumorbildung
- Rückbildung der Hindbrain-Herniation in allen Fällen
Diese Studie belegt erstmals die Sicherheit einer lokalen Stammzellapplikation am fetalen ZNS beim Menschen.
Die präklinischen Vorarbeiten zeigten, dass PMSCs:
- neuroprotektiv wirken
- Apoptose reduzieren
- entzündliche Prozesse modulieren
- neurotrophe Faktoren sezernieren
Umbilikale MSCs im Tiermodell – Proof of Principle
Ergänzend dazu untersuchte Bamberg et al. 2026 die lokale Applikation eines gebrauchsfertigen MSC-Produkts aus humanem Nabelschnurgewebe (Desacell®) im ovinen MMC-Modell [2]
Die MSCs wurden direkt auf die Neuralplatte appliziert. Die Studie konnte zeigen:
- technische Machbarkeit in allen vorgesehenen Fällen
- keine Tumorbildung
- Hinweise auf bessere Gewebeprotektion
- Erhalt großer Motoneurone in der grauen Substanz
Obwohl die Fallzahl klein war, stellt diese Arbeit einen wichtigen translationalen Schritt dar – insbesondere hinsichtlich standardisierter, gebrauchsfertiger Zellprodukte aus Nabelschnurgewebe.
Postnatale MSC-Therapie ergänzt die intrauterine Therapie bei Spina bifida
Auch postnatal wurden mesenchymale Stromazellen aus Wharton’s Jelly untersucht. In einer retrospektiven Analyse von 28 Kindern mit Spina bifida zeigte die intravenöse Gabe von Nabelschnur-MSCs [3]:
- verbesserte Muskelkraft
- bessere Blasen- und Darmkontrolle
- teilweise verbesserte kognitive Funktionen
Die Therapie zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil.
Diese Daten unterstreichen das Potenzial mesenchymaler Stromazellen als neuroprotektive und immunmodulatorische Therapieoption.
Relevanz der intrauterinen Therapie für Geburtshilfe und Hebammen
Für Gynäkolog:innen und Hebammen ergeben sich mehrere zentrale Aspekte:
1. Prävention bleibt essenziell
Die perikonzeptionelle Folsäuregabe ist weiterhin die effektivste Maßnahme zur Senkung der Neuralrohrdefektrate.
2. Frühdiagnostik ermöglicht neue Therapieoptionen
Die frühe sonographische Diagnostik (18.–22. SSW) ist entscheidend für die Überweisung in fetale Therapiezentren.
3. Perinatale Gewebe gewinnen therapeutische Bedeutung
Plazenta und Nabelschnur enthalten hochpotente mesenchymale Stromazellen mit:
- immunmodulatorischen Eigenschaften
- neuroprotektiver Wirkung
- hoher Expansionsfähigkeit
Diese Gewebe galten lange als biologisches Abfallprodukt nach der Geburt – heute stehen sie im Fokus translationaler Therapieansätze.
Zukunft der Spina bifida: Intrauterine Therapie und regenerative Medizin
Mit der Entwicklung intrauteriner und postnataler Zelltherapien stellt sich zunehmend die Frage:
Sollte bei diagnostizierter oder potenziell risikobehafteter Schwangerschaft die Sicherung von Nabelschnurblut oder -gewebe erwogen werden?
Während viele Anwendungen sich noch in klinischer Prüfung befinden, zeigen:
- die erste Phase-1-Studie am Menschen
- präklinische Großtiermodelle
- postnatale klinische Beobachtungen
ein konsistentes Signal für Sicherheit und biologisches Potenzial.
Gerade in einem sich dynamisch entwickelnden Feld wie der regenerativen Medizin könnte die Verfügbarkeit autologer oder allogener perinataler Stammzellquellen künftig therapeutische Relevanz besitzen.
Fazit
Spina bifida ist trotz sinkender Inzidenz weiterhin eine schwerwiegende Erkrankung mit lebenslanger Morbidität.
Die intrauterine Chirurgie stellt einen Meilenstein dar, adressiert jedoch primär die mechanische Komponente der Erkrankung.
Stammzellbasierte Therapien aus:
- Plazenta
- Nabelschnurgewebe
eröffnen eine neue Dimension – nicht nur Schutz, sondern potenzielle Regeneration des fetalen Rückenmarks.
Für die geburtshilfliche Praxis bedeutet dies:
- Prävention durch Folsäure bleibt unverzichtbar
- Frühdiagnostik ist entscheidend
- Regenerative Ansätze werden klinische Realität
- Perinatale Gewebe könnten künftig therapeutisch relevant sein
Die Kombination aus fetaler Chirurgie und biologischer Therapie könnte in den kommenden Jahren einen Paradigmenwechsel in der Behandlung der Myelomeningozele markieren.
Quellen
- Farmer DL, Kumar P, Reynolds E, et al.
Feasibility and safety of cellular therapy for in-utero repair of myelomeningocele (CuRe Trial): a first-in-human phase 1/2a study. Lancet. 2026;407(103xx):867–875. - Bamberg C, Tomuschat C, Hecher K, Rüdiger M, Möbius MA, Hagel C, et al.
In vivo therapy for prenatal repair of the ovine fetal myelomeningocele model using human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells: proof of principle. J Perinat Med. 2026;54(aop). doi:10.1515/jpm-2025-0577. - Boruczkowski D, Zdolińska-Malinowska I.
A retrospective analysis of safety and efficacy of Wharton’s jelly stem cell administration in children with spina bifida. Stem Cell Rev Rep. 2019;15:717-729.
