Literaturservice Juli 2013

Medizinisch-wissenschaftlicher Literaturservice, Ausgabe Juli 2013

Inhaltsverzeichnis

  1. Fachartikel: Autologe neuronale Stammzellen-ähnliche Zellen zur Therapie der zerebralen Kinderlähmung
  2. Fachartikel: Start einer weiteren klinischen Studie mit autologem Nabelschnurblut zur Behandlung des Hypoplastischen Linksherz-Syndroms
  3. Fachartikel: Fallbericht: Mesenchymale Stammzellen aus der Nabelschnur eines Geschwisters zur Therapie der Zerebralparese

 


 

Autologe neuronale Stammzellen-ähnliche Zellen zur Therapie der zerebralen Kinderlähmung

In einer kontrollierten Open-Label Studie mit 60 Patienten mit chronischer zerebraler Lähmung konnte nachgewiesen werden, dass neuronale Stammzellen-ähnliche Zellen (NSC), die aus mesenchymalen Stammzellen (MSC) aus dem eigenen Knochenmark hergestellt worden sind, zum einen keine Nebenwirkungen verursachen und zum anderen die motorischen Funktionen der behandelten Patienten verbessern. Die sprachlichen Fähigkeiten der Patienten wiesen über den Beobachtungszeitraum von 6 Monaten nach Stammzellgabe keine signifikante Verbesserung auf.

Die Stammzelltransplantation ist eine neue, vielversprechende Therapie der Zerebralparese, die sich noch in der Anfangsphase der Untersuchungen befindet. Insgesamt wurden 60 Patienten (30 NSC-behandelte (mittleres Alter von 5,53 Jahren) und 30 unbehandelte Patienten (mittleres Alter von 4,66 Jahren)) mit mittelschwerer bis schwerer Zerebralparese in die Studie eingeschlossen. Bei den Patienten der Stammzell-Gruppe wurde eine Knochenmarkpunktion durchgeführt. Aus dem Knochenmarkaspirat wurden die MSC isoliert und anschließend in NSC differenziert. Die NSC wurden den Patienten in den Subarachnoidalraum in Abständen von 3 Wochen zweimal injiziert. Sowohl die Kontroll- als auch die Stammzell-Gruppe nahmen zusätzlich noch an Rehabilitationsmaßnahmen teil.

Vor sowie 1, 3 und 6 Monate nach der Behandlung wurden die motorischen und die sprachlichen Fähigkeiten der Patienten durch einen verblindeten Arzt untersucht. Eine deutliche Verbesserung der motorischen Funktionen konnte in der Stammzell-Gruppe nachgewiesen werden, wobei Patienten mit schweren Einschränkungen am stärksten auf die Stammzelltherapie ansprachen. In der Kontrollgruppe waren keine signifikanten Verbesserungen der Motorik erkennbar. In beiden Gruppen zeigten sich kaum Verbesserungen der sprachlichen Fähigkeiten. Die Ausbildung der Signalwege für die Sprache findet in dem Zeitraum von 7 bis 24 Monaten nach der Geburt statt, da bei keinem der Patienten die Stammzellen in diesem Zeitraum gegeben wurden, könnten Stammzellen, die in einem früheren Stadium appliziert werden, kombiniert mit Sprachtraining durchaus zur Verbesserung der sprachlichen Fähigkeiten führen.

Autologe MSC scheinen eine sehr gute Zellquelle zur Behandlung zerebraler Lähmungen aufgrund ihrer geweberegenerativen und regulatorischen Eigenschaften von immunologischen Prozessen zu sein.

 

Quelle:

Neural stem cell-like cells derived from autologous bone mesenchymal stem cells for the treatment of patients with cerebral palsy
J Transl Med 2013, 11: 21; DOI: 10.1186/1479-5876-11-21.

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Start einer weiteren klinischen Studie mit autologem Nabelschnurblut zur Behandlung des Hypoplastischen Linksherz-Syndroms

In der von der „Mayo Clinic“ in Rochester (Minnesota) angekündigten klinischen Studie wird Kindern mit Hypoplastischem Linksherz-Syndrom (HLHS) das eigene Nabelschnurblut (NSB) während des zweiten geplanten Operationsschrittes intramyokardial injiziert, um die Kraft und das Volumen des Herzmuskels zu erhöhen.
In dieser Studie sollen Sicherheit und Durchführbarkeit einer personalisierten Stammzell-basierten Therapie an 10 Säuglingen mit HLHS untersucht werden.

Das HLHS ist eine der schwersten Herzfehlbildungen. Etwa 300 Kinder werden in Deutschland jährlich mit einem solchen Herzfehler geboren, bei dem die linke Seite des Herzens unterentwickelt ist oder völlig fehlt, so dass der Körper nicht mit sauerstoffreichem Blut versorgt werden kann. Die heutige Behandlung besteht aus 3 risikoreichen Operationsschritten, um Körper- und Lungenkreislauf voneinander zu trennen bzw. bei Kindern, die nicht operiert werden können, in einer Herztransplantation.

Für diese Studie wird das NSB nach Geburt der Kinder entnommen und in der „Mayo-Clinic“  kryokonserviert. Während der zweiten Operation, die in der Regel im Alter von 4-6 Monaten durchgeführt wird, werden die eigenen NSB-Stammzellen in den rechten Herzmuskel injiziert. Durch die Stammzellgabe soll die Herzleistung langfristig verbessert werden. Die Studie stellt einen wichtigen Schritt zur regenerativen Intervention mit Hilfe autologer NSB-Stammzellen bei Kindern mit angeborenen Herzfehlern dar.

 

Quelle:

Safety Study of Autologous Umbilical Cord Blood Cells for Treatment of Hypoplastic Left Heart Syndrome
Timothy J. Nelson, Mayo Clinic, NCT01883076

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Fallbericht: Mesenchymale Stammzellen aus der Nabelschnur eines Geschwisters zur Therapie der Zerebralparese

Chinesische Ärzte berichten über die mehrfache Applikation mesenchymaler Stammzellen aus der Nabelschnur (UC-MSC) bei einem 5-jährigen Kind mit Zerebralparese. In der 28-monatigen Nachbeobachtungsperiode konnten sie eine Verbesserung der grobmotorischen Fähigkeiten, Fortschritte im sprachlichen Bereich und im kognitiven Verstehen beobachten.

Die infantile Zerebralparese ist die häufigste Ursache für Behinderungen bei Kindern. Die Prävalenz bei Kindern im Alter von 3-10 Jahren liegt bei 2-4 pro 1.000 Kindern. Ein 5-jähriges Mädchen mit Zerebralparese wurde mit UC-MSC ihrer jüngeren Schwester behandelt, da sie weder auf medikamentöse Therapien noch Reha-Maßnahmen ansprach. Das Mädchen zeigte vor der Stammzellgabe Entwicklungsverzögerungen in der Bewegung. Sie hatte Gleichgewichtsstörungen und war unfähig selber aufzustehen. Des Weiteren wies sie Sprechstörungen auf sowie eingeschränkte intellektuelle Fähigkeiten, so dass ihr innerhalb eines halben Jahres UC-MSC in 7 Behandlungen intravenös und subarachnoidal injiziert worden sind.

In der 28-monatigen Beobachtungszeit verbesserten sich ihre motorischen Funktionen. Sie war in der Lage, zu gehen ohne zu taumeln und auch ohne Hilfe aufzustehen. Auch zeigten sich Verbesserungen ihrer Sprachfähigkeit und ihrer Auffassungsgabe. Aus tierexperimentellen Untersuchungen ist bekannt, dass UC-MSC in der Lage sind, neuroprotektiv und neuroregenerativ zu wirken und jüngere Patienten scheinen stärker von einer Stammzelltransplantation als erwachsene Patienten zu profitieren. Die Wirksamkeit und Nebenwirkungen werden derzeit in größeren klinischen Studien untersucht.

 

Quelle:

Therapeutic Potential of Umbilical Cord Mesenchymal Stromal Cell Transplantation for Cerebral Palsy: A Case Report
Case Rep Transplant 2013, 2013:146347, DOI: 10.1155/2013/146347

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