Sly-Syndrom (MPS VII)
Eine sehr seltene Stoffwechselerkrankung mit Speicherung von Abbauprodukten im Körper. Sie kann Entwicklungs- und Organstörungen verursachen.
Einsatz von Stammzellen zur Behandlung
Bei Sly‑Syndrom (MPS VII) wurde eine Stammzelltransplantation (HSCT) in einzelnen Fällen durchgeführt, allerdings meist mit Knochenmark oder anderen Stammzellquellen. Die Therapie kann Enzymaktivität normalisieren und den Krankheitsverlauf teilweise stabilisieren.