Morquio-Syndrom (MPS IV)
Eine Stoffwechselerkrankung, die hauptsächlich das Skelett betrifft. Typisch sind Kleinwuchs und Gelenkprobleme.
Einsatz von Stammzellen zur Behandlung
in kleinen Studien mit gemischten MPS‑Patientengruppen, in denen einige Kinder Cord‑Blood‑Transplantate erhielten. Dabei konnten normale Enzymwerte und gute Überlebensraten erreicht werden, jedoch gibt es keine klaren Einzelfallberichte speziell für MPS IV, und insgesamt bleibt HSCT (inkl. Nabelschnurblut) bei Morquio selten und noch nicht etabliert.