Metachromatische Leukodystrophie
Eine schwere angeborene Stoffwechselerkrankung, die Wachstum, Entwicklung und Organfunktionen stark beeinträchtigt.
Einsatz von Stammzellen zur Behandlung
Bei der Mukolipidose II wurde die Transplantation von Nabelschnurblut‑Stammzellen nur in sehr wenigen Einzelfällen versucht. Dabei konnten zwar einige Laborwerte verbessert werden, die klinischen Symptome verbesserten sich jedoch nur begrenzt. Insgesamt gilt diese Therapie deshalb bisher als experimentell und nicht als Standardbehandlung.
