Lesch-Nyhan-Syndrom
Das Lesch-Nyhan-Syndrom ist eine genetische Erkrankung, die durch einen Mangel des Enzyms HPRT zu neurologischen Störungen und selbstverletzendem Verhalten führt.
Einsatz von Stammzellen zur Behandlung
In einem Fall wurde ein zweijähriges Kind mit einer allogenen Nabelschnurblut-Stammzelltransplantation behandelt, wodurch sich die HPRT-Werte innerhalb von sechs Monaten normalisierten.Während einer dreijährigen Nachbeobachtung verbesserten sich die neurologischen Funktionen langsam, und das selbstverletzende Verhalten verschwand vollständig.