Erkrankungen und Einsatz von Stammzellen zur Behandlung
Die folgende Übersicht zeigt Erkrankungen, bei denen Stammzellen zur Behandlung eingesetzt werden können.
Für jede Erkrankung wird dargestellt, welchen Stellenwert die Stammzelltherapie hat, ob eine allogene oder autologe Transplantation infrage kommt und welche Stammzellquellen verwendet werden können. Dazu zählen je nach Erkrankung Knochenmark, peripheres Blut und Nabelschnurblut. Die Kurzbeschreibungen erläutern die jeweiligen Krankheitsbilder; Quellen und weiterführende Literatur sind über die Referenzen den einzelnen Erkrankungen zugeordnet.
Hinweis: „Keine Angabe“ bedeutet ausschließlich, dass die Tabelle an dieser Stelle keinen Wert enthält; dies ist nicht mit „Nein“ gleichzusetzen.
Leukämien
| Erkrankung | Einsatz von Stammzellen | Transplantationsart | Stammzellquellen |
|---|---|---|---|
| Akute lymphoblastische Leukämie (ALL) [1] [2]Die akute lymphoblastische Leukämie ist eine bösartige Erkrankung des Blutes, bei der sich unreife weiße Blutkörperchen sehr schnell vermehren. Dadurch wird die normale Blutbildung im Knochenmark verdrängt. Typische Symptome sind Müdigkeit, Infektanfälligkeit, Fieber oder Blutungsneigung. ALL tritt besonders häufig bei Kindern auf, kann aber auch Erwachsene betreffen. | Eine wichtige Therapieform ist die Transplantation mit Stammzellen nach der Hochchemotherapie, um das Knochenmark wieder aufzubauen. Geeignet sind Stammzellen von Knochenmarkspendern, vor allem aber junge Stammzellen aus der Nabelschnur von Geschwistern. Das wird seit 1988 erfolgreich durchgeführt. | Allogen, (Autolog) | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Akute myeloische Leukämie (AML) [3] [4]Bei der akuten myeloischen Leukämie kommt es zu einer raschen Vermehrung krankhafter Vorläuferzellen im Knochenmark. Diese Zellen können ihre normale Funktion nicht erfüllen, wodurch gesunde Blutkörperchen fehlen. Betroffene leiden oft unter Schwäche, Infektionen oder Blutarmut. Die Erkrankung schreitet schnell voran und erfordert eine zügige Behandlung. | Neben Chemotherapie ist die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSZT) eine zentrale Therapieoption bei AML. Wird kein passender Spender gefunden, wurden auch mit unverwandtem Nabelschnurblut gute Erfahrungen gemacht. Im Vergleich mit Knochenmark als Stammzellquelle ist Nabelschnurblut vergleichbar gut. 2004 wurde erstmals ein Kind mit eigenem Nabelschnurblut bei AML behandelt. | Allogen, Autolog | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Akute Biphenotypic Leukämie [5]Diese seltene Form der Leukämie zeigt Merkmale von zwei verschiedenen Leukämietypen gleichzeitig. Die erkrankten Zellen lassen sich nicht eindeutig einer einzelnen Blutlinie zuordnen. Dadurch ist die Erkrankung komplexer, benötigt aber ebenfalls eine intensive und spezialisierte Therapie. | Bei Kindern mit biphenotypischer akuter Leukämie wurde allogenes HSCT eingesetzt. 2003 wurde auch Nabelschnurblut von nicht verwandten Spendern als Stammzellquelle verwendet. | Allogen, (Autolog) | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Akute Undifferentiated Leukämie [6]Bei der akuten undifferenzierten Leukämie sind die krankhaften Zellen sehr unreif und können keiner bestimmten Zellart zugeordnet werden. Die normale Blutbildung wird stark gestört, was zu Müdigkeit, Infektionen und Blutungsproblemen führen kann. Diese Form ist selten und wird individuell behandelt. | Besonders maligne Formen der akuten Leukämie wurden ebenfalls mit Nabelschnurblut als Stammzellquelle behandelt | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Chronische lymphatische Leukämie (CLL) [7]Die chronische lymphatische Leukämie ist eine langsam fortschreitende Erkrankung des lymphatischen Systems. Dabei vermehren sich funktionsgestörte weiße Blutkörperchen über einen längeren Zeitraum. Viele Betroffene haben anfangs keine Beschwerden, später können Lymphknotenschwellungen, Müdigkeit oder Infektanfälligkeit auftreten. | Für die chronische lymphatische Leukämie (CLL) wurde eine allogene Nabelschnurblut-Transplantation als Stammzellquelle beschrieben; in einer Eurocord/EBMT-Analyse wurden 68 Patienten mit CLL/SLL nach reduced-intensity conditioning mit UCBT behandelt. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Chronische myeloische Leukämie (CML) [8]Die chronische myeloische Leukämie ist eine meist langsam verlaufende Erkrankung, bei der sich myeloische Blutzellen unkontrolliert vermehren. Häufig wird sie zufällig bei einer Blutuntersuchung entdeckt. Ohne Behandlung kann sie sich mit der Zeit verschlechtern, moderne Therapien ermöglichen jedoch oft eine gute Krankheitskontrolle. | Nabelschnurblut ist eine anerkannte Stammzellquelle für allogene Transplantationen bei Leukämien, einschließlich CML, gestützt durch Übersichtsarbeiten. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Juvenile Chronische myeloische Leukämie (JCML) [9]Diese sehr seltene Form der Leukämie tritt im Kindesalter auf. Sie ähnelt der chronischen myeloischen Leukämie, verläuft jedoch aggressiver. Typische Anzeichen sind Blutarmut, Infekte und eine vergrößerte Milz. Die Erkrankung erfordert eine spezialisierte Behandlung. | 2008 wurde eine Nabelschnurblut‑Transplantation (UCBT) bei einem Kind mit JCML eingesetzt. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Juvenile myelomonozytäre Leukämie (JMML) [10]Die juvenile myelomonozytäre Leukämie ist eine seltene Leukämieform bei Säuglingen und Kleinkindern. Dabei kommt es zu einer Überproduktion bestimmter weißer Blutkörperchen. Symptome sind unter anderem Fieber, Hautausschläge, Infektionen und eine vergrößerte Milz. Die Erkrankung ist ernst, kann aber gezielt behandelt werden. | Studie im Jahr 2022: 9 Kinder mit JMML wurden mit Nabelschnurblut-Transplantation (UCBT) behandelt. Dabei wurde ein gutes Anwachsen der Stammzellen aus dem Nabelschnurblut im Knochenmark beobachtet. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
Myelodysplastische Syndrome (MDS)
| Erkrankung | Einsatz von Stammzellen | Transplantationsart | Stammzellquellen |
|---|---|---|---|
| Myelodysplastisches Syndrom (MDS) [1] [11]Das myelodysplastische Syndrom ist eine Erkrankung des Knochenmarks, bei der nicht genügend gesunde Blutzellen gebildet werden. Dies kann zu Müdigkeit, Infektanfälligkeit und Blutungsneigung führen. | „2017 wurde eine multizentrische Studie veröffentlicht, in der 176 erwachsene MDS-Patienten eine Nabelschnurbluttransplantation (UCBT) erhielten. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Refractory Anämie [12]Bei der refraktären Anämie produziert das Knochenmark zu wenige rote Blutkörperchen, was zu einer anhaltenden Blutarmut führt. Betroffene fühlen sich häufig müde, schwach oder kurzatmig. | 3 Patienten mit MDS – refraktäre Anämie (RA) wurden mit allogenem Nabelschnurblut behandelt. Alle Patienten leben krankheitsfrei 17–39 Monate nach Transplantation. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Refractory Anämie with Ringed Sideroblasts (Sideroblastic anemia) [13] [14]Diese Form der Anämie ist durch eine gestörte Reifung der roten Blutkörperchen gekennzeichnet. Eisen kann nicht richtig genutzt werden, was zu Blutarmut und Erschöpfung führt. | Neuer Ansatz mit Stammzellen aus der Plazenta und Nabelschnur (mesenchymale Stammzellen). Ziele Verbesserung der Blutbildung. Unterstützende Therapie zu Erytropoetin-Gaben. Fallbericht bei einem Kind mit sideroblastischer Anämie und Stammzelltransplantation mit Nabelschnurblut | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Refractory Anämie with Excess Blasts [15]Hierbei enthält das Knochenmark vermehrt unreife Vorläuferzellen, sogenannte Blasten. Dadurch wird die normale Blutbildung gestört und das Risiko eines Übergangs in eine Leukämie erhöht. | Größere Studie mit 752 erwachsenen Patienten mit MDS. Viele davon mit refraktorischer Anämie mit excess Blasten. Allogenes Nabelschnurblut zur Transplantation. Neutrophilen-Engraftment: ~77 %, 3‑Jahres‑Überleben: 41 %. Direkte Evidenz, dass UCB‑Transplantationen bei aggressiven MDS‑Formen wie RAEB eingesetzt werden. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Refractory Anämie with Excess Blasts in Transformation [15]Diese fortgeschrittene Form ist durch einen stark erhöhten Anteil unreifer Zellen gekennzeichnet. Die Erkrankung kann sich in eine akute Leukämie entwickeln und erfordert eine engmaschige Behandlung. | Siehe Studie bei Refraktorischer Anämie. Es waren viele Patienten mit dieser fortgeschrittenen Form der Erkrankung dabei. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Chronische myelomonozytäre Leukämie (CMML) [16]Die CMML ist eine seltene Erkrankung mit Merkmalen von Leukämie und Knochenmarkserkrankung. Sie führt zu einer vermehrten Bildung bestimmter weißer Blutkörperchen und kann Müdigkeit, Infektionen oder eine vergrößerte Milz verursachen. | 118 CMML-Patienten wurden mit Nabelschnurblutstammzellen oder Knochenmarkstammzellen transplantiert. Die Überlebensraten mit beiden Quellen gleich. Nabelschnurblut als Therapie geeignet. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Hodgkin-Lymphom [17]Das Hodgkin-Lymphom ist eine Krebserkrankung des lymphatischen Systems, die meist mit schmerzlosen Lymphknotenschwellungen einhergeht. Häufige Begleiterscheinungen sind Fieber, Nachtschweiß und Gewichtsverlust. | 131 Patienten mit fortgeschrittenem Hodgkin wurden mit Nabelschnurblut transplantiert. Vier-Jahres-Überleben: 46%. Dies zeigt die Wirksamkeit auch bei stark vorbehandelten Patienten. | Allogen, Autolog | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Non-Hodgkin-Lymphom (Burkitt Lymphom) [18]Das Burkitt-Lymphom ist eine sehr schnell wachsende Form des Non-Hodgkin-Lymphoms. Es betrifft das lymphatische System und erfordert eine rasche und intensive Behandlung. | Fallbericht: Patient mit rezidiviertem Burkitt‑Lymphom erhielt allogenes Nabelschnurblut. Vollständige Remission und krankheitsfrei nach 24 Monaten | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
Andere Blutbildungsstörungen
| Erkrankung | Einsatz von Stammzellen | Transplantationsart | Stammzellquellen |
|---|---|---|---|
| Aplastische Anämie [1] [19]Bei der aplastischen Anämie bildet das Knochenmark zu wenige Blutzellen. Dies führt zu Müdigkeit, erhöhter Infektanfälligkeit und Blutungsneigung. | Die Übersichtsarbeit beschreibt Nabelschnurblut als Stammzellquelle für allogene Transplantationen und nennt auch den Einsatz bei nicht-malignen hämatologischen Erkrankungen wie aplastischer Anämie. | Allogen, Autolog | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Fanconi-Anämie [20] [2]Die Fanconi-Anämie ist eine seltene, erbliche Erkrankung des Knochenmarks. Sie führt zu einer verminderten Blutbildung und erhöht das Risiko für Infektionen und Krebserkrankungen. | Die Fanconi-Anämie war die Erkrankung bei der 1988 erstmals Nabelschurblut erfolgreich zur Behandlung eingesetzt wurde. Seitdem gibt es viele Studien die zeigen, dass Nabelschnurblut als alternative Stammzellquelle für allogene Transplantationen genutzt werden kann; Fanconi-Anämie gehört zu den klassischen Indikationen in diesem Kontext. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Angeborene dyserythropoetische Anämie [19]Diese angeborene Erkrankung beeinträchtigt die Bildung roter Blutkörperchen. Betroffene leiden häufig unter Blutarmut und Müdigkeit. | In einem Review von 2013 wurden Ergebnisse zusammengefasst, dass Nabelschnurblut auch bei seltenen angeborene hämatologischen Erkrankungen als Transplantationsquelle eingesetzt wurde. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) [19]PNH ist eine seltene Bluterkrankung, bei der rote Blutkörperchen leicht zerstört werden. Dies kann zu Blutarmut, dunklem Urin und Thrombosen führen. | Die Arbeit beschreibt Nabelschnurblut als etablierte Quelle hämatopoetischer Stammzellen für allogene Transplantationen. Für PNH ist die allogene Stammzelltransplantation die kurative Option; in diesem Kontext kann Nabelschnurblut als Stammzellquelle eingesetzt werden, wenn kein passender Knochenmarkspender verfügbar ist | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Sichelzellkrankheit [21]Die Sichelzellkrankheit ist eine erbliche Erkrankung der roten Blutkörperchen. Sie können Schmerzen, Infektionen und Organschäden verursachen. | Im Mittelmeerraum ist die Sichelzellenanämie eine der häufigsten erblichen Erkrankungen. Nabelschnurblut, gerade von Geschwistern, kann zur Behandlung eingesetzt werden. Ein entsprechender Fall eines Jungen aus Abu Dhabi wurde 2017 beschrieben. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Beta-Thalassämie Major (Cooley-Anämie) [22]Dabei handelt es sich um eine schwere, erbliche Blutkrankheit mit stark eingeschränkter Hämoglobinbildung. Betroffene benötigen oft regelmäßige Bluttransfusionen. | Erfolgreiche Transplantation mit partiell HLA-passendem, unverwandtem Nabelschnurblut; der Patient überlebte ereignisfrei mit vollständigem Donorchimärismus | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Diamond-Blackfan-Anämie [23]Diese seltene angeborene Erkrankung führt zu einer verminderten Bildung roter Blutkörperchen. Sie tritt meist im Säuglingsalter auf. | Erfolgreiche Behandlung durch Nabelschnurblut-Stammzelltransplantation von einem HLA-identischen Geschwisterspender. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Reine Erythroblastopenie [24]Bei dieser Erkrankung werden fast keine roten Blutkörperchen gebildet. Dadurch entsteht eine ausgeprägte Blutarmut. | PRCA tritt häufig nach allogener Stammzelltransplantation auf Ursache: immunologische Störung → Hemmung der Erythropoese Therapie: Einsatz von Nabelschnurblut (Umbilical Cord Blood, UCB) und ggf. mesenchymalen Stammzellen |
Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Amegakaryozytose / Angeborene Thrombozytopenie [25]Hierbei werden zu wenige Blutplättchen gebildet. Dies führt zu einer erhöhten Blutungsneigung. | Nabelschnurblut wurde als allogene Stammzellquelle bei hereditären Knochenmarkversagenssyndromen eingesetzt, einschließlich kongenitaler Amegakaryozytose/Thrombozytopenie. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Glanzmann-Thrombasthenie [26]Eine seltene, angeborene Störung der Blutplättchenfunktion. Betroffene haben eine erhöhte Blutungsneigung. | Die allogene Stammzelltransplantation stellt die einzige kurative Therapie der Glanzmann‑Thrombasthenie dar. Als Stammzellquelle kann hierbei auch Nabelschnurblut eingesetzt werden, wenn kein geeigneter Spender verfügbar ist | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| ADA-SCID [27]Eine schwere angeborene Immunschwäche, bei der das Immunsystem kaum funktioniert. Ohne Behandlung sind schwere Infektionen lebensbedrohlich. | Eine Stammzelltransplantation mit verschiedenen Zellquellen, einschließlich Nabelschnurblut, verbesserte das Überleben bei ADA-SCID. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| X-chromosomaler SCID [28]Diese Form der schweren Immunschwäche betrifft überwiegend Jungen. Das Immunsystem kann Infektionen kaum abwehren. | 3 Patienten mit X‑chromosomalem SCID (γc‑Defekt, T‑ B+ NK−) Therapie: allogene Stammzelltransplantation aus Nabelschnurblut Ergebnis: vollständige T‑ und B‑Zell-Rekonstitution 100 % Engraftment keine langfristige Immunglobulintherapie notwendig |
Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| SCID ohne T- und B-Zellen [29]Eine sehr schwere Immunschwäche, bei der wichtige Abwehrzellen fehlen. Betroffene sind extrem infektanfällig. | 2 Monate altes Kind mit SCID fehlende T‑Zell-Funktion und gestörte B‑Zell-Antwort erfolgreiche Nabelschnurbluttransplantation ohne Konditionierung vollständige T‑Zell-Rekonstitution nach Transplantation |
Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| SCID ohne T-Zellen, normale B-Zellen [30]Hier fehlen wichtige Immunzellen zur Steuerung der Abwehr. Infektionen treten früh und schwer auf. | Beispiel: X‑SCID (T− B+ NK−) Cord‑Blood‑HSCT: ✔ führt zu T‑Zell‑Rekonstitution ✔ oft ausreichend für Überleben Besonderheit: B‑Zellen sind zwar vorhanden → aber oft funktionell defekt → häufig weiterhin Immunglobulin‑Substitution nötig |
Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Omenn-Syndrom [31]Eine seltene, schwere Immunschwäche mit Hautausschlägen und Infektanfälligkeit. Sie tritt meist im Säuglingsalter auf. | Gerade der Einsatz von Nabelschnurblut bei Omenn-Syndrom ist von Vorteil: rasch verfügbar (entscheidend bei Neugeborenen), weniger strenge HLA‑Übereinstimmung nötig, geringeres GvHD‑Risiko | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Kostmann-Syndrom [25]Eine angeborene Erkrankung mit stark verminderten weißen Blutkörperchen. Dadurch kommt es zu schweren, wiederkehrenden Infektionen. | Nabelschnurblut wurde in Serien zu hereditären Knochenmarkversagenssyndromen eingesetzt, inklusive schwerer kongenitaler Neutropenie. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Myelokathexis [32]Eine seltene Störung, bei der weiße Blutkörperchen im Knochenmark festgehalten werden. Dies führt zu einer erhöhten Infektanfälligkeit. | angeborene schwere Neutropenie neutrophile Granulozyten bleiben im Knochenmark „gefangen“ oft Teil des WHIM‑Syndroms (CXCR4‑Mutation). Erfolgreicher Einsatz von Nabelschnurblut eines Geschwisterkindes. |
Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Ataxia-Telangiectasia [33]Eine erbliche Erkrankung mit Störungen des Nervensystems und des Immunsystems. Betroffene haben ein erhöhtes Infektions- und Krebsrisiko. | Ataxia‑Telangiectasia = DNA‑Reparaturdefekt (ATM‑Mutation) extreme Strahlen‑ und Chemotherapie‑Empfindlichkeit. Sehr schwer therapierbar. Es wird die allogene Transplantation durchgeführt. |
Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Bare-Lymphocyte-Syndrom [34]Eine seltene Immunschwäche, bei der Immunzellen Krankheitserreger nicht richtig erkennen. Dies führt zu schweren Infektionen. | Oft müssen sehr kleine Kinder bei diesem Syndrom mit einer Stammzelltherapie behandelt werden. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Common Variable Immunodeficiency (CVID) [35]Eine Immunschwäche mit verminderter Antikörperbildung. Betroffene haben wiederkehrende Infektionen. | CVID = Antikörpermangel (B‑Zell‑Defekt)Hauptproblem: ↓ Immunglobuline Standard: Immunglobulin‑Substitution (IVIG/SCIG) Behandlung von Komplikationen (Infekte, Autoimmunität). Bei schweren Formen wird eine allogen Stammzelltherapie eingesetzt |
Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| DiGeorge-Syndrom [36]Eine angeborene Erkrankung mit Fehlbildungen und Immunschwäche. Sie kann Herzfehler und Infektanfälligkeit verursachen. | Zur Therapie des DiGeorge Syndroms wird bereits seit 2010 auch Nabelschnurblut als Stammzellquelle eingesetzt. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH) [37]Eine schwere Entzündungsreaktion des Immunsystems. Sie kann Fieber, Organschäden und lebensbedrohliche Verläufe verursachen. | Transplantation mit Nabelschnurblut nach Konditionierung führte zu Langzeitüberleben und dauerhaftem Donorchimärismus bei HLH. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Leukocyte-Adhesion-Mangel [38]Weiße Blutkörperchen können Entzündungsorte nicht richtig erreichen. Infektionen heilen schlecht ab. | 5 Kinder mit LAD‑I erhielten Nabelschnurblut‑Transplantation (UCBT) vollständiges Engraftment bei allen Patienten 4/5 Patienten überlebten mit kompletter Remission [pmc.ncbi.nlm.nih.gov] zentrale Aussage der Autoren: „UCBT is an effective treatment method for LAD‑I patients“ |
Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Lymphoproliferative Erkrankungen [39]Bestimmte Immunzellen vermehren sich unkontrolliert. Dies kann zu Lymphknotenschwellungen und Organschäden führen. | „Lymphoproliferative Erkrankungen“ umfasst: Lymphome (Hodgkin, Non‑Hodgkin), Leukämien (z. B. ALL, CLL), genetische Syndrom‑Erkrankungen (z. B. XLP), post‑transplant lymphoproliferative disorders (PTLD). Es ist möglich hier Nabelschnurblut unverwandt als Stammzellquelle zur Therapie einzusetzen. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| X-linked lymphoproliferative Erkrankung [40] [41]Eine seltene Erkrankung mit schwerer Reaktion auf das Epstein-Barr-Virus. | Mehrere Berichte, dass allogenes Nabelschnurblut bei dieser Erkrankung eingesetzt wurde | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Wiskott-Aldrich-Syndrom [42]Eine angeborene Erkrankung mit Immunschwäche, Blutungsneigung und Hautausschlägen. | Erfolgreiche unverwandte Nabelschnurbluttransplantation; Blutungsprobleme und Ekzem besserten sich | Keine Angabe | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Akute Myelofibrose [43]Eine Erkrankung, bei der das Knochenmark vernarbt und die Blutbildung gestört ist. | Nabelschnurblut konnte auch bei Erwachsenen für die Therapie als Stammzellquelle genutzt werden | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Myelofibrose [44]Eine chronische Erkrankung mit zunehmender Verdrängung des Knochenmarks. | Bei Myelofibrose ist die allogene Stammzelltransplantation die einzige kurative Therapie. Nabelschnurblut kann als alternative Stammzellquelle eingesetzt werden, insbesondere bei fehlendem passenden Spender, zeigt jedoch eine langsamere Engraftment und teilweise höhere Komplikationsraten, während neuere Studien vergleichbare Überlebensraten wie bei anderen Spenderquellen zeigen. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Polycythaemia vera [45]Eine Erkrankung mit übermäßiger Bildung roter Blutkörperchen und erhöhtem Thromboserisiko. | Verlauf meist chronisch und relativ gut kontrollierbar, so dass eine Stammzelltransplantation selten notwendig ist. In sehr schweren Fällen können alle Stammzellarten eingesetzt werden, je nach Verfügbarkeit | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Essentielle Thrombozythämie [46]Dabei werden zu viele Blutplättchen gebildet, was Gerinnsel oder Blutungen verursachen kann. | bei der Erkrankung ist es selten notwendig eine Stammzelltransplantation durchzuführen. In schwerwiegenden Fällen können alle allogenen Stammzellen verwendet werden | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Chediak-Higashi-Syndrom [47]Eine seltene erbliche Erkrankung mit Immunschwäche und Infektanfälligkeit. | Nach Remission wurde eine vollständig HLA-passende UCBT durchgeführt; Infektionen und neurologische Manifestationen blieben kontrolliert | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Chronische Granulomatose [48]Eine angeborene Immunschwäche mit wiederkehrenden schweren Infektionen. | es gibt mehrere Studien in denen Nabelschnurblut als Therapieform eingesetzt wurde. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Neutrophiler Aktinmangel [49]Eine sehr seltene Störung der Immunzellen mit schwerer Infektanfälligkeit. | kein isoliertes Krankheitsbild: dazu gehören folgende Syndrome: Wiskott‑Aldrich‑Syndrom (WAS). Bei den einzelnen wurde Nabelschnurblut als Stammzellquelle eingesetzt RAC2‑Defekt MKL1‑Defizienz WDR1‑Defekt |
Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Retikuläre Dysgenesie [50]Eine extrem seltene, schwere angeborene Immunschwäche. | Retikuläre Dysgenesie ist: eine sehr seltene, schwerste Form der SCID ohne Therapie praktisch letal im Säuglingsalter Einzige kurative Therapie: allogene Stammzelltransplantation (HSCT) |
Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Multiples Myelom [51]Eine Krebserkrankung der Plasmazellen im Knochenmark. | Es gibt retrospektive Studien mit mehreren Patienten: z. B. Analyse von 86 Myelom-Patienten mit Cord‑Blood-Transplantation Ergebnisse: Engraftment (Anwachsen): ~81 %,Langzeitüberleben möglich, aber begrenzt. Cord Blood als „machbare Alternative“ bestätigt |
Allogen, Autolog | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Plasmazellleukämie [52]Eine aggressive Form einer Plasmazellerkrankung mit schnellem Verlauf. | Erfolgreiche Cord‑Blood-Transplantation (CBT) bei einem 58‑jährigen Patienten mit PCL Nach moderner Therapie (inkl. Daratumumab) → komplette Remission Danach allogene Nabelschnurblut-Transplantation durchgeführt Ergebnis: anhaltende komplette Remission ≥ 1 Jahr |
Allogen, Autolog | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Waldenström-Makroglobulinämie [53]Eine seltene Krebserkrankung mit Verdickung des Blutes. | bisher seltener Einsatz von Nabelschnurblut als Stammzellquelle, meist Stammzellen aus dem Knochenmark | Allogen, Autolog | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Knorpel-Haar-Hypoplasie [1] [54]Knorpel-Haar-Hypoplasie (CHH) ist eine seltene Form des autosomal-rezessiven Kleinwuchses, die erstmals in der Amish-Gemeinschaft der Old Order in Pennsylvania beschrieben wurde. CHH weist ein breites Spektrum an klinischen Merkmalen auf, darunter: pränatal beginnende Wachstumsstörungen, metaphysäre Chondrodysplasie, feines und spärliches Haar, Immundefizienz, Anämie, Morbus Hirschsprung, orthopädische Probleme sowie ein erhöhtes Risiko für Malignome. Die Inzidenz wird auf 1,5 pro 1.000 Geburten bei den Amish und 1 pro 23.000 in der finnischen Bevölkerung geschätzt | allogene Stammzelltransplantationen aus verschiedenen Quellen an Stammzellen wie Knochenmark können zur Therapie genutzt werden. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Erythropoetische Porphyrie [55]Eine seltene Stoffwechselerkrankung, bei der es zu einer erhöhten Lichtempfindlichkeit der Haut kommt. Sonnenlicht kann Schmerzen, Hautschäden und Blasen verursachen. | generell ist eine Transplantation mit allen Stammzellquellen aus Knochenmark oder Nabelschnurblut möglich | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Pearson-Syndrom [56]Eine sehr seltene, genetische Erkrankung, die vor allem das Knochenmark und die Bauchspeicheldrüse betrifft. Sie führt zu Blutarmut, Gedeihstörungen und Infektanfälligkeit. | 2023 wurde beschrieben , dass Nabelschnurblut bei einem Fall von Pearson -Syndrom eingesetzt wurde | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Shwachman-Diamond-Syndrom [57]Eine angeborene Erkrankung mit Störungen der Blutbildung und der Verdauung. Betroffene Kinder haben häufig Wachstumsprobleme und Infektionen. | Nabelschnurblut wurde bei hereditären Knochenmarkversagenssyndromen eingesetzt, darunter Shwachman-Diamond-Syndrom. | Keine Angabe | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Systemische Mastozytose [58]Eine Erkrankung, bei der sich bestimmte Immunzellen im Körper ansammeln. Dies kann zu Hautveränderungen, allergieähnlichen Reaktionen und Organbeschwerden führen. | Eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) kann bei fortgeschrittener systemischer Mastozytose (aggressive Formen, Mastzellleukämie, SM‑AHN) eingesetzt werden. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
Erbliche Stoffwechselerkrankungen
| Erkrankung | Einsatz von Stammzellen | Transplantationsart | Stammzellquellen |
|---|---|---|---|
| Hurler-Syndrom (MPS I-H) [1] [59]Eine schwere, erbliche Stoffwechselerkrankung, bei der sich Abbauprodukte im Körper ansammeln. Dies führt zu Entwicklungsverzögerungen und Organvergrößerungen. | Cord-Blood-Transplantation wurde bei Hurler-Syndrom eingesetzt, mit gutem Überleben und Engraftment. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Scheie-Syndrom (MPS I-S) [60]Eine mildere Form der Mukopolysaccharidose mit Gelenk-, Augen- und Herzproblemen. Die geistige Entwicklung ist meist normal. | Das Scheie‑Syndrom ist die mildeste (attenuierte) Form von MPS. HSCT (inkl. Nabelschnurblut) wird in der Regel nicht routinemäßig empfohlen, da kein schwerer neurologischer Verlauf vorliegt | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Hunter-Syndrom (MPS II) [61]Eine seltene, erbliche Stoffwechselerkrankung, die vor allem Jungen betrifft. Sie kann Entwicklung und Organfunktionen beeinträchtigen. | Eine umfangreiche Studie fasst den Einsatz von Nabelschnurblut bei den verschiedensten seltenen pädiatrischen Erkrankungen zusammen | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Sanfilippo-Syndrom (MPS III) [61]Eine erbliche Erkrankung, die vor allem das Gehirn betrifft. Sie führt zu fortschreitenden geistigen und neurologischen Einschränkungen. | Eine umfangreiche Studie fasst den Einsatz von Nabelschnurblut bei den verschiedensten seltenen pädiatrischen Erkrankungen zusammen | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Morquio-Syndrom (MPS IV) [62]Eine Stoffwechselerkrankung, die hauptsächlich das Skelett betrifft. Typisch sind Kleinwuchs und Gelenkprobleme. | in kleinen Studien mit gemischten MPS‑Patientengruppen, in denen einige Kinder Cord‑Blood‑Transplantate erhielten. Dabei konnten normale Enzymwerte und gute Überlebensraten erreicht werden, jedoch gibt es keine klaren Einzelfallberichte speziell für MPS IV, und insgesamt bleibt HSCT (inkl. Nabelschnurblut) bei Morquio selten und noch nicht etabliert. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Maroteaux-Lamy-Syndrom (MPS VI) [63]Eine seltene Erkrankung mit Ablagerungen im Körper, die Gelenke, Herz und Organe betreffen kann. Die geistige Entwicklung bleibt meist erhalten. | Für MPS VI existieren einzelne Fallberichte und kleine Studien, in denen Nabelschnurblut‑Transplantationen (allein oder kombiniert mit Knochenmark) durchgeführt wurden. Dabei konnte eine Verbesserung der Enzymaktivität und klinische Stabilisierung erreicht werden. Insgesamt bleibt diese Anwendung jedoch selten und ist nicht Standard, da die Datenlage begrenzt ist. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Sly-Syndrom (MPS VII) [64]Eine sehr seltene Stoffwechselerkrankung mit Speicherung von Abbauprodukten im Körper. Sie kann Entwicklungs- und Organstörungen verursachen. | Bei Sly‑Syndrom (MPS VII) wurde eine Stammzelltransplantation (HSCT) in einzelnen Fällen durchgeführt, allerdings meist mit Knochenmark oder anderen Stammzellquellen. Die Therapie kann Enzymaktivität normalisieren und den Krankheitsverlauf teilweise stabilisieren. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Mukolipidose II (I-Cell-Krankheit) [65]Eine schwere angeborene Stoffwechselerkrankung, die Wachstum, Entwicklung und Organfunktionen stark beeinträchtigt. | Bei der Mukolipidose II wurde die Transplantation von Nabelschnurblut‑Stammzellen nur in sehr wenigen Einzelfällen versucht. Dabei konnten zwar einige Laborwerte verbessert werden, die klinischen Symptome verbesserten sich jedoch nur begrenzt. Insgesamt gilt diese Therapie deshalb bisher als experimentell und nicht als Standardbehandlung. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Adrenoleukodystrophie (ALD) [61]Eine erbliche Erkrankung, bei der bestimmte Fettsäuren nicht abgebaut werden. Dadurch wird das Nervensystem geschädigt. | Eine umfangreiche Studie fasst den Einsatz von Nabelschnurblut bei den verschiedensten seltenen pädiatrischen Erkrankungen zusammen | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Krabbe-Krankheit [66]Eine seltene, erbliche Erkrankung des Nervensystems mit fortschreitendem Verlust von Bewegungs- und Denkfähigkeiten. | Nabelschnurbluttransplantation bei Säuglingen mit infantiler Krabbe-Krankheit | Allogen, Autolog | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Metachromatische Leukodystrophie [61]Eine genetische Erkrankung, die das Nervensystem schädigt und zu einem fortschreitenden Funktionsverlust führt. | Eine umfangreiche Studie fasst den Einsatz von Nabelschnurblut bei den verschiedensten seltenen pädiatrischen Erkrankungen zusammen | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit [61]Eine seltene Erkrankung des Nervensystems mit gestörter Nervenentwicklung. Betroffene haben Bewegungs- und Entwicklungsstörungen. | Eine umfangreiche Studie fasst den Einsatz von Nabelschnurblut bei den verschiedensten seltenen pädiatrischen Erkrankungen zusammen | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Niemann-Pick-Krankheit [61]Eine Stoffwechselerkrankung mit Ablagerung von Fetten in Organen und Nervenzellen. Dies führt zu neurologischen und körperlichen Einschränkungen. | Eine umfangreiche Studie fasst den Einsatz von Nabelschnurblut bei den verschiedensten seltenen pädiatrischen Erkrankungen zusammen | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Sandhoff-Krankheit [61]Eine schwere, erbliche Stoffwechselerkrankung des Nervensystems. Sie führt zu einem fortschreitenden Verlust geistiger und motorischer Fähigkeiten. | Eine umfangreiche Studie fasst den Einsatz von Nabelschnurblut bei den verschiedensten seltenen pädiatrischen Erkrankungen zusammen | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Wolman-Krankheit [67]Eine sehr seltene, schwere Stoffwechselerkrankung im Säuglingsalter mit schweren Verdauungsproblemen und Organversagen. | Fallbericht bei dem ein Säugling mit allogenem Nabelschnurblut behandelt wurde. Nach 4 Jahren gesund | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Amyloidose [68]Eine Erkrankung, bei der sich Eiweiße in Organen ablagern und deren Funktion beeinträchtigen können. | Eigene Stammzellen können bei dieser Plasmazellerkrankung nach der Hochchemotherapie eingesetzt werden. Es gibt aber sehr wenige Berichte mit Nabelschnurblut weil die Erkrankung älterer Patienten betrifft. | Allogen, Autolog | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Lesch-Nyhan-Syndrom [69]Das Lesch-Nyhan-Syndrom ist eine genetische Erkrankung, die durch einen Mangel des Enzyms HPRT zu neurologischen Störungen und selbstverletzendem Verhalten führt. | In einem Fall wurde ein zweijähriges Kind mit einer allogenen Nabelschnurblut-Stammzelltransplantation behandelt, wodurch sich die HPRT-Werte innerhalb von sechs Monaten normalisierten. Während einer dreijährigen Nachbeobachtung verbesserten sich die neurologischen Funktionen langsam, und das selbstverletzende Verhalten verschwand vollständig. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Osteopetrose [70]Eine seltene Erkrankung mit ungewöhnlich dichten, aber brüchigen Knochen. Sie kann zu Knochenbrüchen und Blutbildungsstörungen führen. | Osteopetrose ist eine genetische Erkrankung, bei der durch gestörte Osteoklastenfunktion die Knochendichte stark zunimmt und schwere Komplikationen entstehen können. Die einzige heilende Therapie für viele betroffene Kinder ist die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT), die schwere Folgen verhindern kann. Nabelschnurblut ist dafür eine besonders geeignete Stammzellquelle, da es schnell verfügbar ist und eine frühzeitige Behandlung ermöglicht. | Allogen | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
Solide Tumore
| Erkrankung | Einsatz von Stammzellen | Transplantationsart | Stammzellquellen |
|---|---|---|---|
| Neuroblastom [1] [71]Kindlicher Tumor des sympathischen Nervensystems. | Es gibt einige Fallberichte bei Kindern mit Neuroblstom, die mit dem eigenen Nabelschnurblut behandelt werden konnten. | Allogen, Autolog | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Medulloblastom [72]Bösartiger Hirntumor (häufig im Kleinhirn) im Kindesalter. | Der drei Monate alte Andrej aus der Slowakei hat ein lebensgefährliches Medulloblastom durch eine Kombination aus Operation, Bestrahlung und aggressiver Chemotherapie erfolgreich besiegt. Zur Regeneration des Knochenmarks wurde erstmals im Land erfolgreich sein eigenes Nabelschnurblut eingesetzt, was eine intensivere Behandlung ermöglichte. Andrej führt heute ein fröhliches Leben und zeigt als Spätfolge lediglich ein geringeres Körperwachstum. | Autolog | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
| Retinoblastom [73]Bösartiger Netzhauttumor im Kindesalter. | Ein neunjähriger Junge, erhielt kurz nach seiner Geburt wurde die Diagnose beidseitiges Retinoblastom (Augenkrebs) mit Ausbreitung in die Rückenmarksflüssigkeit.. Dank des Vorausschauens seiner Eltern, die bei seiner Geburt Nabelschnurblut eingelagert hatten, konnte diese innovative Therapie erfolgreich durchgeführt werden. | Autolog | Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut |
Quellen und weiterführende Literatur
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- Die erste erfolgreiche allogene Nabelschnurblut‑Transplantation wurde 1988 bei Fanconi‑Anämie durchgeführt (Gluckman et al.) Eigenes Nabelschnurblut sehr selten verwendet.
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- Jesses Story
