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Erstmals Stammzelltransplantation bei lebensbedrohlicher Hauterkrankung eingesetzt

Sieben Kinder mit einer schweren genetischen Hauterkrankung haben im  Rahmen einer klinischen Studie an der Universität Minnesota (USA) von einer neuartigen Behandlung mit Stammzellen profitiert. Diese stammten aus dem Knochenmark und/oder dem Nabelschnurblut passender Spender.

Die Kinder im Alter von 15 Monaten bis zu 14 Jahren waren an rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa erkrankt. Ursache dieser schweren Hautkrankheit ist ein Gendefekt, wodurch das Protein Kollagen 7 nicht vom Körper gebildet wird. Kollagen ist normalerweise für den Zusammenhalt der Hautschichten verantwortlich. Bei den Betroffenen fehlt dieses, wodurch es bei Berührungen oder Stößen zu plötzlicher Blasenbildung der Haut und Schleimhäute kommt, die zu chronischen Wunden und Narbenbildung führen. Schluckbeschwerden, Unterernährung, Verwachsungen und Verstümmelungen der Hände und Füße sowie Wachstumsverzögerungen sind schwere Folgesymptome.Die Betroffenen haben zudem ein erhöhtes Hautkrebsrisiko. Eine Heilung der Erkrankung ist bisher nicht möglich.

Das Team um Stammzellpionier John E. Wagner aus Minneapolis hatte in der bahnbrechenden klinischen Studie den jungen Patienten im Zeitraum von Oktober 2007 bis August 2009 zunächst eine reduzierte Chemotherapie verabreicht. Anschließend erhielten sie Spenderstammzellen, in den überwiegenden Fällen von gesunden Geschwistern. Bei fünf der sieben Kinder konnten anschließend Spenderzellen in der Haut nachgewiesen werden sowie neu synthetisiertes Kollagen. Des Weiteren wurde eine geringere Blasenbildung und eine verbesserte Wundheilung beobachtet, so dass der Gendefekt zumindest teilweise behoben werden konnte.

Weitere Studien mit größeren Patientengruppen und längeren Nachbeobachtungszeiträumen sind nun nötig, um das Risiko-Nutzen-Verhältnis der Therapie beurteilen zu können.

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