Mukoviszidose

Ursachen, Symptome, Behandlung und Therapie

Mukoviszidose: Ursachen und Symptome

Die Mukoviszidose, auch zystische Fibrose genannt, ist eine vererbbare Stoffwechselkrankheit. Sie wird durch eine Genmutation hervorgerufen und ist nicht heilbar. Mit etwa 8.000 in Deutschland lebenden Betroffenen zählt die Mukoviszidose zu den seltenen Krankheiten. Bei der Erkrankung kommt es zu einer Fehlfunktion in den Zellen, die dazu führt, dass bei den Patienten die körpereigenen Sekrete sehr viel zähflüssiger sind als bei gesunden Menschen. Die Funktion einiger Organe wird dadurch stark beeinträchtigt. Dies betrifft zumeist die Lunge, den Darm, die Bauchspeicheldrüse, die Leber und Galle, aber auch das Skelett und die Geschlechtsorgane. Mukoviszidose-Patienten leiden dadurch häufig an chronischem Husten und wiederholten Infektionen der Atemwege, da der zähe Schleim das Festsetzen von Krankheitserregern begünstigt. Im weiteren Verlauf können die chronischen Erkrankungen zu Zysten, Abszessen und Fibrosen führen. Durch die fortschreitende Fibrosierung des Lungengewebes kommt es zur Zerstörung der Atemwege. Neben einem Darmverschluss und weiteren Verdauungsstörungen können die Betroffenen einen Diabetes mellitus entwickeln sowie an einer Leberzirrhose und Gallensteinen leiden. Zu den Spätkomplikationen der Mukoviszidose gehören die Osteoporose und eine Unterversorgung der Gliedmaßen, verursacht durch Sauerstoffmangel.

Dank neuer, individueller Behandlungskonzepte gelang es in den letzten Jahrzehnten, die mittlere Lebenserwartung der Patienten auf 40 Jahre zu steigern. 

 

Behandlung und Therapie der Mukoviszidose

Da das Krankheitsbild stark variiert und die Krankheit nicht heilbar ist, müssen sämtliche Symptome der Stoffwechselkrankheit separat behandelt werden. Die immer wiederkehrenden Infektionen der Atemwege werden mit Antibiotika-Kuren bekämpft. Unterstützt wird diese Behandlung durch Inhalationen und bestimmte Atemtechniken, die den zähen Schleim lösen und das Abhusten erleichtern. Eine auftretende Zuckerkrankheit sowie eine Osteoporose und die gestörte Gallensäureproduktion werden ebenso medikamentös behandelt. Überdies kann es durch eine Pankreasinsuffizienz zum Gewichtsverlust der Mukoviszidose-Erkrankten kommen, sodass die Verabreichung von fettreicher Nahrung und Verdauungsenzymen notwendig wird. Bei Kindern mit Gedeihproblemen kommen oftmals Wachstumshormone sowie diverse Vitaminpräparate zum Einsatz. Überdies kann Sport den Betroffenen helfen.

 

Stammzellentherapie als Lichtblick für Mukoviszidose-Patienten

Eine fortgeschrittene Mukoviszidose kann Organe irreparabel schädigen. Als letzte, lebensrettende Option bleibt dann oftmals nur eine Organtransplantation. Die Wartezeit auf ein Spenderorgan ist im Regelfall lang und kann für die Erkrankten zum Problem werden. Der Wunsch der Stammzellenforscher ist es daher, die zerstörte Lunge zu regenerieren. Bei einer exogenen Regeneration wird ein im 3D-Verfahren, künstlich hergestelltes Lungengerüst im Labor mit Stammzellen des Patienten besiedelt, die sich dann zur den verschiedenen Zelltypen der Lunge ausdifferenzieren. Bereits heute können Wissenschaftler Stammzellen dazu anregen, sich zu Zellen für Bronchien, Lungenbläschen oder Luftröhre zu entwickeln. Das so neugeschaffene Lungengewebe könnte dem Patienten transplantiert werden.

Doch auch im Körper selbst möchten die Wissenschaftler die Reparaturprozesse anregen. Bei Gendefekten kann langfristig eine Gentherapie Hoffnung auf Heilung bedeuten. Dabei wird das kaputte Gen durch eine intakte Variante ersetzt. Hierfür müssen die Wissenschaftler noch geeignete Werkezuge wie Genfähren, Genscheren oder Genradierer entwickeln.

Leute, die nach Mukoviszidose suchten, interessierten sich auch für:

Stammzellen

Stammzellen sind die Bausteine des Lebens. Jede der über 100 Billionen Körperzellen eines Erwachsenen geht aus einer Stammzelle hervor. Durch Vermehrung und Differenzierung der Stammzellen entstehen mehr als 200 verschiedene Zellarten. Die natürlichen Aufgaben von Stammzellen sind Aufbau, Regeneration und Reparatur. Diese Fähigkeiten der Stammzellen nehmen – ausgehend von der befruchteten Eizelle – bereits während der Embryonalentwicklung und später während des gesamten Lebens kontinuierlich ab. Dies erklärt, weshalb gerade junge Stammzellen für eine medizinische Anwendung von besonderem Interesse sind.

Alleskönner zum Regenerieren, Spezialisieren & Reparieren
Als einmalige Stammzellquelle ein kostbares Gut

Nabelschnurblut

Im Blutkreislauf Ihres Babys befinden sich Millionen Stammzellen. Nach dem Abnabeln bleibt ein Rest dieses stammzellreichen Blutes in der Nabelschnur zurück. Zwischen 60 und 200 Milliliter des kostbaren Gutes "Nabelschnurblut" können bei einer Punktion der Nabelschnurvene gewonnen werden. Die Gewinnung der Nabelschnurblut-Stammzellen ist einfach, sicher, schmerzfrei und ohne Risiko für Mutter und Kind. Und noch ein Vorteil: Die Stammzellen sind zu diesem Zeitpunkt noch vollständig intakt, in der Regel virenfrei, äußerst agil und teilungsfreudig.

Gute Gründe für das Einlagern von Nabelschnurblut

  • Stammzellen aus Nabelschnurblut und Nabelschnurgewebe sind einfach und sicher zu gewinnen.
  • Kryokonserviert altern die Nabelschnurblut-Stammzellen nicht und behalten ihre vitalen Eigenschaften.
  • Für den eigenen Körper sind sie am besten verträglich - das Gewebe stimmt zu 100 Prozent überein.
  • Dass keine Abstoßungsreaktionen auftreten, ist vor allem für die Regenerative Medizin ein großer Vorteil.
  • Einmal eingelagert, können die Nabelschnurblut-Stammzellen unter Umständen auch für erkrankte Geschwister Hilfe bedeuten.
  • In klinischen Studien werden weltweit neue Therapien und Anwendungsgebiete erprobt.